益杰立科丨 Epigenic

表观遗传编辑工具：保证药物安全且有效

目前我们领域中的基因编辑技术存在潜在风险，比如与DNA切割相关的脱靶效应、治疗的半衰期短和患者依从性问题。我们的平台依靠CRISPR CAS衍生技术结合脂质纳米粒（LNP）药物输送系统提供相应的解决方案，且已在眼科，神经退行性变，代谢和罕见疾病等疾病的体内外模型中均得以验证。

我们专利性调控目标基因的表观遗传编辑器

表观修饰是几乎所有生物体中调控基因表达的关键机制，稳定且可遗传的表观修饰是生命体从受精卵发育成多器官个体的基础。在益杰立科，我们着力于开发新一代的表观编辑工具，通过结合核酸酶失活的CRISPR-Cas和表观修饰系统，我们可以精确编辑基因组任意位点的表观修饰而不改变DNA序列，精确、安全且长效地治疗各种遗传疾病和非遗传疾病。

人工智能促进多系统优化和预测

益杰立科微调深度学习模型促进了多系统优化，该模型建立在广泛收集和实验室生成的数据之上。利用人工智能模型，发现和预测表观遗传编辑器的新成分、最佳靶点和组织特异性LNP成分，从而精确优化药物开发，进一步改善人类健康。

新型递送系统：精准递送与高效编辑相结合

利用非病毒载体，益杰立科实现了表观遗传编辑工具的高效靶向递送。我们的科学家们已经开发了10余种基于脂质纳米颗粒或核酸聚集体的新型递送系统，使其可以优化编辑工具的组织富集、细胞靶向、溶酶体逃逸和胞内释放等多尺度过程。我们已在肺、脾脏、肝脏、神经系统、脉络膜和角膜上皮细胞等，成功实现了高效的特异性靶向递送。同时，我们也与AI深度学习技术交叉融合，指导递送系统的理性设计，这也有助于我们对于新的组分和配方的深度理解，进一步提升递送效果。