表观调控
表观修饰是几乎所有生物体中调控基因表达的关键机制,稳定且可遗传的表观修饰是生命体从受精卵发育成多器官个体的基础。通过结合核酸酶失活的CRISPR-Cas和表观修饰系统,我们可以精确调控基因组任意位点的表观修饰而不改变DNA序列
技术优势
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效率高
调控效率高,可高效抑制大多数基因的表达
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持续性好
可持续数年的疗效
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便于递送
与AAV等其他递送工具相比,LNP/mRNA更便于EPIREG递送,且具有器官特异性
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安全性高
不改变DNA序列,脱靶效应可控
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制备成本低
更易制备,更低成本
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